UPS - LEIDER IST IHR BROWSER VERALTET!

Um zukunftsfähig zu sein, wurde unsere aktuelle Webseite für die neuesten Technologien entwickelt.
Daher können bei alten Browsern leider Probleme auftreten.
Damit die neue Börse-Online-Seite richtig funktioniert und Spaß macht, empfehlen wir Ihnen einen dieser aktuellen und kostenlosen Browser herunterzuladen:

ORPHAZYME - danish biopharmaceutical company

Seite 1 von 2
neuester Beitrag: 06.07.21 07:47
eröffnet am: 08.04.19 17:13 von: hello_again Anzahl Beiträge: 37
neuester Beitrag: 06.07.21 07:47 von: Vassago Leser gesamt: 5907
davon Heute: 8
bewertet mit 1 Stern

Seite: Zurück 1 | 2 Weiter  

2140 Postings, 5566 Tage hello_againORPHAZYME - danish biopharmaceutical company

 
  
    
1
08.04.19 17:13
Interessantes Biotechunternehmen aus Dänemark

+ gute Projektpipeline
+Team mit Erfahrung
+/- Forschung an "Nischenkrankheiten"
- macht fleißig Verluste, welche auch noch steigen
- Cash reicht, bei gleichbleibender Burnrate, noch bis Q2 2020. Davor muss was passieren


https://www.orphazyme.com/

Informationen und Analysen hier.
Ich habe mir ein paar gegönnt.
 
Seite: Zurück 1 | 2 Weiter  
11 Postings ausgeblendet.

7957 Postings, 1506 Tage VassagoORPH 13.06$ (+150%)

 
  
    
10.06.21 18:27
Mega Volumen für ORPH-Verhältnisse! 30x mehr wie im Durchschnitt. Heute schon mehrfaches "Trading halt" wegen Volatilität.
 

7957 Postings, 1506 Tage VassagoORPH 40.70$ (+680%)

 
  
    
10.06.21 19:45
Was steckt dahinter? WSB?  

7957 Postings, 1506 Tage VassagoORPH 21.00$ (+302%)

 
  
    
3
11.06.21 08:53

Was für ein verrückter Handelstag. Die Aktien von ORPH stiegen in der Spitze bis 77,77$ (+1387%) und musste 20x wegen der ungewöhnlich hohen Volatität "vom Handel ausgesetzt" werden. DasVolumen lag bei 7,56 Mio. Aktien (normal sind es ~62.000 Stück). Also über das Hundertfache vom Durchschnitt.
News gab es übrigens keine! Fundamental ist dieser Anstieg nicht zu begründen, ich tippe auf eine verabredete Aktion. Manche werden argumentieren, dass es eine Wette auf die bevorstehende FDA-Zulassungsentscheidung ist. Die Zulassung ist alles andere als gewiss,  also Kurse über 20$ halte ich für ziemlich irrational, angesichts der Tatsache, dass arimoclomol in zwei Indikationen gefloppt ist und NPC eher ein Nischenmarkt ist. Wenn das ORPH-Management einigermaßen auf Zack ist und sich die Aktie heute noch in Regionen um die ~20$ oder drüber aufhält, sollte es nicht zögern ein Offering auf den Weg zu bringen. Ich sehe ORPH auf dem derzeitigen Niveau als eine sehr riskante Aktie an,  die stark in sich zusammenfallen könnte, wenn die FDA die Zulassung verweigert.
https://www.benzinga.com/general/biotech/21/06/...-much-as-1387-today

 

7957 Postings, 1506 Tage VassagoORPH 17.89$ (+78%)

 
  
    
2
16.06.21 18:45
Es wird wieder munter spekuliert. Morgen ist der Tag der Entscheidung. Ein Hauptaktionär war sogar so smart und hat den Kursanstieg der letzten Tage dazu genutzt seine Anteile zu reduzieren.
https://www.benzinga.com/news/21/06/21582310/...investor-driven-rally  

7957 Postings, 1506 Tage VassagoORPH 14.07$ (vorbörslich -13%)

 
  
    
2
17.06.21 11:01
Ich hoffe die Aktie wird heute im Vorfeld der FDA Entscheidung nicht vom Handel ausgesetzt , vorbörslich findet der Handel noch statt. Gestern gabs eine schöne Schwankungsbreite von ~10$ im Tief bis ~24$ im Hoch. Eine Prognose wie die FDA sich heute entscheiden wird ist schwer abzugeben. Mein Bauchgefühl sagt 35/65. Eine Zulassung wäre eine (für mich) eine Überraschung.  

2140 Postings, 5566 Tage hello_againZulassung und FDAEntscheidung

 
  
    
1
17.06.21 13:01
Sehe ich genauso, @Vassago

habe gestern die Gelegenheit genutzt, meinen Anteil zu reduzieren und den Einsatz+Bonus wieder rauszuziehen. Verdoppler/Verdreifacher, je nach Einstieg, war es ja bereits.

Auch der Ausstieg eines Investors spricht nicht gerade für Zuversicht.

 

3566 Postings, 6927 Tage Steffen68ffmBlutbad

 
  
    
18.06.21 08:11
Kurse von 2-4 Euro erwarte ich nach dem FDA Bescheid  

3566 Postings, 6927 Tage Steffen68ffmPleite

 
  
    
18.06.21 08:15
Also spätestens Anfang 2022 ist die komplette Kohle weg. Wer bezahlt hier noch 8 ? ?  

2140 Postings, 5566 Tage hello_againAbsage der FDA

 
  
    
2
18.06.21 08:16
"Further, the FDA noted in the CRL that additional data are needed to bolster confirmatory evidence beyond the single phase 2/3 clinical trial to support the benefit-risk assessment of the NDA."

https://www.globenewswire.com/news-release/2021/...isease-type-C.html

Dazu die angepassten Aussichten. Kapitalerhöhung wird auch kommen, da zurzeit ziemlich viel Kohle verbrannt wird...
https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/...rpha&v=ticker

Meiner Meinung nach war's das fürs erste. Neue Phantasie erst in Q4 oder 2022. (oder es steigt ein Investor ein?)  

2140 Postings, 5566 Tage hello_again8euro

 
  
    
18.06.21 08:46
@Steffen68ffm
"Wer bezahlt hier noch 8 ? ?"

Das Frage ich mich auch gerade. Über Tradegate geht zurzeit ein wenig für 8-9? über die Börse.
Allerdings nur kleine Mengen. Könnten das vielleicht noch alte Orders mit Limit sein, die jetzt nach und nach abgearbeitet werden?

Kopenhagen hat noch nicht geöffnet. Und was dann an der NASDAQ passiert ist wieder ein andere Frage. Vielleicht kommen die Lemminge (mal wieder) auf die Idee und schalten das Hirn aus.
 

3566 Postings, 6927 Tage Steffen68ffmBei 3-4

 
  
    
18.06.21 09:00
Kann man einen Reboundzock wagen.  

3566 Postings, 6927 Tage Steffen68ffmAktuell

 
  
    
18.06.21 09:03
4,5?. Da sind einige von vorhin schon 50% in den Miesen.  

3566 Postings, 6927 Tage Steffen68ffm4?

 
  
    
18.06.21 09:07
Order ist platziert  

7957 Postings, 1506 Tage VassagoORPH 5.66$ (vorbörslich -61%)

 
  
    
2
18.06.21 10:04

CRL für arimoclomol (NPC)

  • 03/21 --> Phase 2/3 Studie (IBM) verfehlt primären Endpunkt
  • 05/21 --> Phase 3 Studie (ALS) verfehlt primären Endpunkt
  • 06/21 --> CRL für arimoclomol in NPC

Die FDA will weitere Daten (quantitativ & qualitativ) um das Nutzen-Risiko Verhältnis besser darzulegen. Orphazyme will sich nun auf die Zulassung in Europa konzentrieren.

  • Q4/21 Stellungnahme CHMP
  • Q1/22 mögliche Zulassungsentscheidung

Ausblick angepasst

  • operative Ausgaben 700-720 Mio. DKK (vorher 800-850)
  • erwarteter operativer Verlust 670-700 Mio. DKK (vorher 100-150)
  • Cash zum Jahresende ~50 Mio. DKK (vorher 350)

https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/...rpha&v=ticker

"In the short-term, the company said it will need to reduce costs substantially and freeze all company efforts not related to clinical and regulatory activities to support approval for NPC."

?The situation is hopeless,? Hansen at Nordnet said. The company has already failed to win approval on two previous occasions, ?and now the FDA is providing the coup de grace.?

https://www.bnnbloomberg.ca/...tlook-after-failing-fda-test-1.1618587

ORPH ist zwar noch nicht tot, aber schwer getroffen, wie ein angeschlagener Boxer, der kurz vor dem K.O. steht. Mal sehen wie der Kurs von Cytrx heute auf die Nachrichten reagieren wird.

 

3566 Postings, 6927 Tage Steffen68ffmRaus

 
  
    
18.06.21 10:12
So?wieder raus?netter Zock?langfristig sehe ich hier keine Chancen.  

7957 Postings, 1506 Tage VassagoORPH 7.01$ (vorbörslich -52%)

 
  
    
18.06.21 10:38

Das vorbörsliche Minus verringert sich aktuell ein wenig. Bin gespannt ob die Reddit / WSB Gemeinde sofort weiterzieht oder noch ein bisschen mit ORPH weiterspielt. Falls sie weiterziehen wüsste ich schon eine gut geeignete Biotech-Aktie auf die die Zockergemeinde wetten könnte. Und dort stehen die Vorzeichen sogar leicht besser als bei ORPH



  • positive Studiendaten
  • knapp positives FDA-Panel
  • FDA Zulassungstermin Anfang Juli

Die Rede ist von Provention Bio., falls es sich die Reddit / WSB Community aktuell zur Aufgabe gemacht habt auf FDA-Zulassungen zu wetten, dann würde dieser Biotech m.M.n. gut ins Schema passen, ob sie PRVB tatsächlich für sich entdecken werden steht auf einem anderen Blatt.

 

20905 Postings, 4129 Tage Balu4u@vassago

 
  
    
18.06.21 10:46
bei PRVB bin ich noch drin, jedoch im Minus. Soll mir also Recht sein falls es so kommt...  

21 Postings, 102 Tage Frank KuhlGerade gefunden

 
  
    
18.06.21 11:55
Kopenhagen - 18. Juni 2021 - Orphazyme A/S (ORPHA.CO; ORPH), ein biopharmazeutisches Unternehmen im Spätstadium, das Pionierarbeit bei der Reaktion auf Hitzeschockproteine zur Behandlung seltener Krankheiten leistet, gab heute bekannt, dass es ein Complete Response Letter (CRL) von den USA erhalten hat. Food and Drug Administration (FDA) nach der Überprüfung des neuen Arzneimittelantrags für Arimoclomol, einen Hitzeschock-Proteinverstärker zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC).

Die FDA hat das GRL auf der Grundlage zusätzlicher qualitativer und quantitativer Beweise herausgegeben, um die Gültigkeit und Interpretation der 5-Domänen-NPC Clinical Severity Scale (NPCCSS) und insbesondere der Schwalbendomäne weiter zu belegen. Darüber hinaus stellte die FDA im GRL fest, dass zusätzliche Daten erforderlich sind, um bestätigende Beweise über die klinische Einzelphase 2/3 hinaus zu untermauern, um die Nutzen-Risiko-Bewertung der NDA zu unterstützen.

Ein primärer Endpunkt der klinischen Phase 2/3-Studie war das Fortschreiten des Schweregrads der Krankheit, gemessen am 5-Domänen-NPCCSS. Dies ist ein krankheitsspezifisches Maß für das Fortschreiten der Krankheit, das aus den fünf klinisch relevantesten Bereichen für Patienten mit NPC, Pflegekräfte und Ärzte besteht.

"Wir sind entmutigt über das Ergebnis der FDA-Überprüfung, da dringend eine neue therapeutische Option für NPC erforderlich ist, aber wir bleiben der Zusammenarbeit mit den Regulierungsbehörden verpflichtet, mit dem Ziel, Arimoclomol an Familien bereitzustellen, die diese herausfordernde Krankheit bewältigen", sagte CEO Christophe Bourdon. Er fuhr fort: "Wir werden unsere Anstrengungen auf die Verfolgung der europäischen Regulierungsgenehmigung konzentrieren, wobei das Gutachten des CHMP im vierten Quartal 2021 und die potenzielle Genehmigung für das Inverkehrbringen im ersten Quartal 2022 erwartet wird. Wir bewerten in Partnerschaft mit der FDA den potenziellen Weg nach vorn in den USA. Kurzfristig müssen wir unsere Kosten erheblich senken und alle unternehmensrechtlichen Bemühungen einfrieren, die nicht mit klinischen und regulatorischen Aktivitäten zusammenhängen, um die Genehmigung für NPC zu unterstützen.

Der stellvertretende Präsident des Verwaltungsrats, Bo Jesper Hansen, sagte: "Als Vertreter der Aktionäre von Orphazyme und als Aktionär selbst bin ich äußerst enttäuscht. Ich bin der festen Überzeugung, dass es einen Weg nach vorn für Orphazyme gibt, der auf unserem Streben nach behördlicher Genehmigung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur und dem fortgesetzten Dialog mit der FDA basiert. Das Erreichen dieser Meilensteine in NPC wird von allen im Unternehmen große Opfer bringen, während wir als Vorstand das Managementteam dabei unterstützen, so viel Wert wie möglich zu schützen.

Geänderte Aussichten für 2021
Wie im Geschäftsbericht 2020 von Orphazyme angegeben, war der erste Ausblick für das Jahr verschiedenen Risiken und Unsicherheiten ausgesetzt, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den Zeitpunkt der regulatorischen Entscheidungen, den Erfolg unserer kommerziellen Bemühungen und unsere Entwicklungsaktivitäten. Das Ergebnis der FDA-Entscheidung hat erheblichen Einfluss auf die Aussichten von Orphazyme für das Gesamtjahr 2021.

Orphazyme erwartet jetzt Betriebsaufwendungen von 700-720 Mio. DKK (zuvor 800-850 Mio. DKK), was zu einem erwarteten Betriebsverlust von 670-700 Mio. DKK (zuvor 100-150 Mio. DKK) führt. Die Kassenposition zum Jahresende 2021 wird voraussichtlich ca. 50 Mio. DKK (zuvor 350 Mio. DKK).

Orphazyme wird in den kommenden Wochen ein Update und weitere Informationen bereitstellen.

Telefonkonferenzen und Webcasts
Orphazyme wird am 18. Juni 2021 um 8.00 Uhr MEZ und 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT) zwei Telefonkonferenzen/Webcasts veranstalten, um europäische und US-amerikanische Zeitzonen unterzubringen. Die gleichen Informationen werden bei beiden Telefonkonferenzen zur Verfügung gestellt.

Auf die Telefonkonferenzen kann durch Wählen zugegriffen werden:

Vereinigtes Königreich, lokal +44 (0) 8444819752
Dänemark, Kopenhagen +45 32720417
Frankreich, Paris +33 (0) 170700781
Niederlande, Amsterdam +31 (0) 207956614
Schweden, Stockholm +46 (0) 856618467
Standard International +44 (0) 2071 928338
Vereinigte Staaten von Amerika, New York +1 6467413167

Veranstaltungstitel: Orphazyme Investor Call
Bestätigungscode für 8.00 Uhr MEZ: 2889481

Bestätigungscode für 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT): 9349928

Link für Webcast um 8.00 Uhr MEZ:https://edge.media-server.com/mmc/p/q5yie99y

Link für den Webcast um 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT): https://edge.media-server.com/mmc/p/9k4qohms

Ein Archiv der Telefonkonferenzen/Webcasts wird nach dem Anruf auf der Website von Orphazyme, www.orphazyme.com, zur Verfügung gestellt.



Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an

Orphazym A/S

Chicago: Molly Carey Poarch +1-773-770-6888

Kopenhagen: Sarah Maria Wilkens +45 31443135



Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C
Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine seltene, genetische, zunehmend schwächende und oft tödliche neuroviszerale Erkrankung. Es gehört zu einer Familie, die als lysosomale Speicherkrankheiten bekannt ist, und wird durch Mutationen verursacht, die zu defektem NPC-Protein führen. Infolgedessen akkumulieren sich Lipide, die normalerweise durch das Lysosom gereinigt werden, in Geweben und Organen, einschließlich des Gehirns, und treiben die Krankheitspathologie voran. Wir schätzen die Inzidenz von NPC auf eine von 100.000 Lebendgeburten und die Anzahl der NPC-Patienten in den Vereinigten Staaten und in Europa auf etwa 1.800 Personen. Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für NPC in den USA.

Über Orphazyme A/S
Orphazyme ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Spätstadium, das Pionierarbeit bei der Reaktion auf Hitzeschockproteine zur Behandlung seltener Krankheiten leistet. Das Unternehmen nutzt die Verstärkung von Hitzeschockproteinen (oder HSPs), um neue Therapeutika für Krankheiten zu entwickeln und zu vermarkten, die durch Proteinfehlfaltung, Proteinaggregation und lysosome Funktionsstörungen verursacht werden. Arimoclomol, der leitende Kandidat des Unternehmens, befindet sich in der klinischen Entwicklung für seltene Krankheiten wie Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) und Gaucher-Krankheit. Orphazyme hat seinen Hauptsitz in Dänemark und ist in den USA und der Schweiz tätig. Die Aktien von Orphazyme sind an Nasdaq U.S. (ORPH) und Nasdaq Copenhagen (ORPHA.CO).

Über arimoclomol
Arimoclomol ist ein Prüfmedikament, der die Produktion von Hitzeschockproteinen (HSPs) verstärkt. HSPs können defekte falsch gefaltete Proteine retten, Proteinaggregate löschen und die Funktion von Lysosomen verbessern. Arimoclomol wird oral verabreicht und wurde jetzt in 10 Phase 1, vier Phase 2 und drei pivotalen Phase 2/3-Studien untersucht. Arimoclomol befindet sich in klinischer Entwicklung für NPC und Gaucher-Krankheit. Arimoclomol hat in den USA und der EU die Bezeichnung für Orphan Drugs (ODD) für NPC erhalten. Arimoclomol hat die Fast-Track-Bezeichnung (FTD), die Durchbruchtherapie-Bezeichnung (BTD) und die Bezeichnung für seltene pädiatrische Erkrankungen (RPDD) von den USA erhalten. Food and Drug Administration (FDA) für NPC.

Zukunftsgerichtete Aussage
Diese Unternehmensankündigung kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Rahmen der U.S. Private Securities Litigation Reform Act von 1995 und anderweitig, einschließlich in Bezug auf den erwarteten Zeitpunkt des CHMP-Gutachtens und eine potenzielle Genehmigung für das Inverkehrbringen von Arimoclomol für NPC in Europa, die fortgesetzten Interaktionen mit der FDA und die überarbeiteten Finanzaussichten für das Gesamtjahr 2021, einschließlich der erwarteten Betriebskosten, des Betriebsverlusts und der Liquiditätsposition. Obwohl das Unternehmen der Ansicht ist, dass seine Erwartungen auf vernünftigen Annahmen beruhen, unterliegen alle Aussagen mit Ausnahme von historischen Tatsachen, die in dieser Unternehmensankündigung über zukünftige Ereignisse enthalten sind, (i) Änderungen ohne Vorankündigung und (ii) Faktoren, die sich der Kontrolle des Unternehmens entziehen. Diese Aussagen können, ohne Einschränkung, alle Aussagen enthalten, denen Wörter wie "Ziel", "glauben", "erwarten", "beabsichtigen", "können", "vorwegnehmen", "schätzen", "planen", "projizieren", "können", "haben", "wahrscheinlich", "sollten", "würden" und andere Wörter und Begriffe ähnlicher Bedeutung oder deren negative enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen inhärenten Risiken und Unsicherheiten, die sich der Kontrolle des Unternehmens entziehen und dazu führen können, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Leistungen des Unternehmens wesentlich von den erwarteten Ergebnissen, Leistungen oder Errungenschaften unterscheiden, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden, einschließlich der Risiken und Unsicherheiten, die im Abschnitt Risikofaktoren des Geschäftsberichts des Unternehmens auf Formular 20-F für das am 31. Dezember 2020 abgeschlossene Jahr beschrieben sind, eingereicht bei der U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) am 2. März 2021, der Bericht des Unternehmens auf dem Formular 6-K, der am 11. Juni 2021 bei der SEC eingereicht wurde, und andere Unterlagen, die Orphazyme von Zeit zu Zeit bei der SEC vornimmt. Diese Dokumente sind im Abschnitt "Investoren & Medien" auf der Website von Orphazyme unter www.orphazyme.com verfügbar. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder die Gründe zu aktualisieren, warum die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten abweichen könnten, selbst wenn in Zukunft neue Informationen verfügbar werden.



Befestigung

16-2021 Orphazyme liefert regulatorisches Update der FDA zu Arimoclomol

Anhänge
16-2021-orphazyme-provides-regulatorisches-update-von-fda-on-ari.­pdf
Geliefert von © Euroland.com
Nutzungsbedingungen Cookie-  

3566 Postings, 6927 Tage Steffen68ffmGuten Morgen

 
  
    
18.06.21 14:02
Guten Morgen Frank, bist Du immer soooo schnell ?  

21 Postings, 102 Tage Frank KuhlSchnell ?

 
  
    
1
18.06.21 14:37
Wie meinst du das ?  

3566 Postings, 6927 Tage Steffen68ffmAmis

 
  
    
18.06.21 15:35
Die Amis sind bekloppt. Jetzt wird wieder mit der Aktie einfach nur gezockt. Also wer sie noch hat, würde mich nicht über 9-10 ? wundern heute noch.  

827 Postings, 3236 Tage großerlöweKusverfall

 
  
    
1
22.06.21 13:36
Warum dieser großer Kursverlust?
Seit wann ist sie an der Börse?  

7957 Postings, 1506 Tage VassagoORPH 8.61$ (+45%)

 
  
    
1
23.06.21 17:24
Vorsicht, die Nachricht die zum heutigen Kursanstieg geführt hat ist schon "alt". Die Investmentbank Goldman Sachs hatte am 16. Juni seinen Anteil an ORPH auf 5,58% erhöht um nur einen Tag später wieder auf unter 5% zu verringern.
Was nutzen den Kleinanleger solche Infos eine Woche später? Nichts. Der Drops ist gelutscht. GS hat mitgezockt und wird vermutlich seinen Schnitt gemacht haben. Warum diese Nachricht erst eine Woche später veröffentlicht wird und welche Relevanz das aktuell haben soll, ist mir schleierhaft.
https://www.bnnbloomberg.ca/...take-in-meme-stock-orphazyme-1.1620726  

7957 Postings, 1506 Tage VassagoORPH 7.21$

 
  
    
1
06.07.21 07:47

Orphazyme baut 2/3 seines Personals ab

  • Restrukturierung
  • PRPH konzentriert sich nun auf die Zulassung von arimoclomol (NPC) in Europa und will mit der FDA einen Weg suchen

https://medcitynews.com/2021/06/...hazyme-to-cut-two-thirds-of-staff/

https://endpts.com/...ing-of-failures-for-lead-pipeline-in-a-product/

https://www.fiercebiotech.com/biotech/...able-tide-turns-its-staffers

 

Seite: Zurück 1 | 2 Weiter  
   Antwort einfügen - nach oben